海步医药｜医药创新分享交流会圆满召开

　　2023年1月10日，由海步医药、科林利康、同创伟业联合主办的“医药创新论坛，2023迎新春分享交流会”在北京亦庄圆满召开。

　　本次论坛邀请了科林利康副总裁陈锋先生作为活动的主持人，同创伟业合伙人郗砚彬先生、同仁医院卢来春教授、思合基因创始人王海盛博士、海步医药副总经理狄维博士作为主题报告分享嘉宾，并邀请新药研发、临床研究、药品生产、医药健康板块投资等领域的相关专家、学者朋友前来分享和交流。

　　经过多年快速发展，中国已成为全球第二大医药市场，在从医药大国到医药强国迈进的过程中，医药产业结构调整、转型升级面临多重挑战，寻求技术创新是可持续发展的基石。

　　专题报告

　　致辞欢迎词：刘长茹（海步医药 董事长兼总经理）

　　主持人：陈锋（科林利康 副总裁）

　　主讲人：郗砚彬（同创伟业 合伙人）

　　报告主题：《2022年医疗行业一级市场融资年度回顾分析》

　　回顾2022年，国内医疗一级市场共996件融资（截止12月20日），数量低于2021年，融资金额下降尤为明显，1260亿元，与2019年相当。扣减IPO首发募资与战略投资，2022年医药一级市场融资数量921件。投资轮次上，主要集中于天使轮和A轮。各个领域的融资事件均下降明显。整体市场融资金额下降幅度远大于数量。市场从2021年的火热转为冷静、理性。由于一二级市场估值倒挂，政策影响，收益的考量，所有领域的融资都趋向早期，风险也随之增大，未来投资机构将更加谨慎、专业化。

　　主讲人：卢来春教授（同仁医院机构办 副主任）

　　报告主题：《眼科基因治疗临床研究》

　　基因治疗旨在修改或操控基因的表达或改变活细胞的生物学特性以进行治疗，是一种修改一个人的基因以治疗或治愈疾病的技术。近年来，全球相关研发如雨后春笋，遍地而生。我国也不例外，基因治疗研发如井喷式增长，从2017至2022的五年，IND申报从“个位数”猛增至“三位数”。眼睛的独特结构与生理特性，使得眼科疾病成为基因疗法的理想适应症。全球布局眼科基因治疗的企业数量不断增加，眼科成为当前在研项目最丰富的治疗领域。然而百项在研项目仍处于早期研发阶段，并且相比国外我国绝大部分项目起步更晚。我国目前进入临床研究的眼科基因疗法以基因增补技术为主，多家企业也有基因编辑的管线处于临床前阶段。但新型技术疗法，国内企业并没有掌握。基因治疗为患者带来新的希望，但还需要国家扶持，科学家、企业家、监管部门相互配合，实现科研突破、掌握核心技术、完善政策法规，引导行业良性有序发展，才能更好地服务患者，造福社会。

　　主讲人：王海盛博士（思合基因 创始人兼CEO）

　　报告主题：《反义寡核酸对于RNA的作用与新药研发》

　　反义寡核苷酸药物(ASO)是一类通过序列特异地与靶基因DNA或mRNA结合而抑制该基因表达，在基因水平调控的分子药物。该类药物对于一些基因缺陷的疾病具有独特的治疗作用。其相关研究已有30多年的历史。在我国，随着Spinraza（诺西纳生钠）的获批和进入国家医保目录，ASO逐渐进入公众视野。2020年，思合基因的联合创始人、CSO赖凡博士以通讯作者身份在Molecular Cell上发表了他对ASO作用机制的新发现，第一次把细胞核内单链核酸ASO的剪切与转录终止联系在一起，并提出了其分子作用的机理。这一发现可以更好的设计和开发以单链反义核酸ASO为基础的RNA药物，奠定了ASO在细胞核内作用的分子生物学基础。由此，ASO药物的研发进入了新的阶段。

　　主讲人：狄维博士（海步医药 副总经理）

　　报告主题：《ADC药物小分子部分CMC研发与监管》

　　ADC作为一个药物研发热点，越来越受到药企的追捧，而小分子部分作为ADC的重要中间体也同样倍受关注。小分子部分的设计和研发主要关注小分子部分在体内合适的药代动力学性质且毒性可控、质量可控性、不会对抗体产生显著影响且引入小分子后ADC的整体工艺可控，质量恒定。监管方面主要关注生产工艺的可控性、稳定性和产品质量的恒定性、手性结构确证情况、质量研究项目的全面性和限度制定的合理性、稳定性研究的全面性，同时也关注研究的逻辑完整性。海步已有多年的linker平台研发经验，使用S2系列linker制备的HB0321系列ADC，体外和小鼠在体疗效实验数据显示HB0321b和c明显优于已上市ADC药物和抗体。基于我们各方面经验，好的linker设计和基于监管考虑的小分子部分的研发是一个成功的ADC药物重要影响因素之一。

分享交流

　　专题报告后，所有与会嘉宾自由分享讨论，在轻松愉悦的交流中“医药创新论坛，2023迎新春分享交流会”圆满结束。

　　随着技术进步、政策支持力度加大以及资本市场的活跃，国产医药创新正步入由量的增长向质的提升的跃升期，一些领域从跟跑、并跑开始领跑。2022的寒冬已在身后逐渐远去，2023的春天正在我们脚下向前延展。纵使正在经历寒冬，也必将走近阳光，迎来柳暗花明、春暖花开。